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Jul 12, 2023

Il dosaggio inizia nella sperimentazione di Fase 1 di VENT

L'inibitore raggiunge il cervello e prende di mira la proteina NLRP3 legata all'infiammazione di Patricia Inácio, PhD | 25 agosto 2023 Ventus Therapeutics ha somministrato il dosaggio al primo partecipante al suo studio di Fase 1 che ha testato VENT-02,

L'inibitore raggiunge il cervello e prende di mira la proteina NLRP3 legata all'infiammazione

di Patricia Inácio, PhD | 25 agosto 2023

Ventus Therapeutics ha somministrato un dosaggio al primo partecipante al suo studio di Fase 1 che testa VENT-02, una nuova terapia orale che presenta un inibitore che raggiunge il cervello e prende di mira la NLRP3, una proteina collegata all'infiammazione cerebrale nella malattia di Parkinson.

Lo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di VENT-02, nonché i suoi effetti sull'organismo, sia attraverso dosi singole che progressive. I primi risultati sono attesi nella prima metà del 2024, ha affermato la società in un comunicato stampa.

"Questo studio segna un nuovo capitolo per Ventus poiché diventiamo un'organizzazione in fase clinica", ha affermato Marcelo Bigal, MD, PhD,il presidente e amministratore delegato di Ventus.

La proteina NLRP3 si trova all'interno delle cellule, dove funge da sensore per segnali di pericolo, come agenti patogeni o agenti patogeni, e fattori scatenanti ambientali. Una volta rilevata una minaccia, si innesca la formazione di un inflammasoma, un complesso molecolare coinvolto nelle risposte infiammatorie.

Sebbene questi processi aiutino il sistema immunitario a rispondere in caso di problema, in determinate situazioni la proteina NLRP3 può diventare troppo attiva e causare più infiammazione del necessario. Ciò, a sua volta, può portare a problemi di salute come l’infiammazione del cervello in condizioni come il morbo di Parkinson, il morbo di Alzheimer e la sclerosi laterale amiotrofica, più comunemente nota come SLA.

"NLRP3 è un fattore chiave di molte malattie neuroinfiammatorie", ha affermato Mike Crackower, PhD, direttore scientifico di Ventus.

L'azienda sta sviluppando una serie di candidati terapeutici che bloccano l'attività di NLRP3. Secondo Ventus, VENT-02 ha mostrato una forte capacità di inibire NLRP3 nelle cellule e nel sangue di diversi animali.

[VENT-02] ha il potenziale migliore della categoria basato sulla sua struttura unica, eccezionale penetrazione cerebrale e potenza squisita.

VENT-02 ha anche mostrato un’eccellente capacità in diversi modelli preclinici di penetrare nel cervello, fondamentale nel trattamento dell’infiammazione, ha osservato l’azienda.

Questo è un enorme ostacolo e un limite per molte terapie, che si sono rivelate incapaci di attraversare la barriera ematoencefalica, nota come BBB. Quella barriera è una membrana semipermeabile che protegge il sistema nervoso centrale, compreso il cervello e il midollo spinale, dalla circolazione sanguigna generale e da potenziali minacce.

“La nostra ampia caratterizzazione di VENT-02 in molteplici modelli preclinici rilevanti per la malattia ha ridotto i rischi del nostro processo di selezione delle malattie e riteniamo che VENT-02 abbia il potenziale per trattare pazienti di un’ampia gamma di malattie neuroinfiammatorie, tra cui il Parkinson, l’Alzheimer e l’Alzheimer. epilessia refrattaria, così come malattie sistemiche”, ha detto Crackower.

Bigal ha affermato che VENT-02 "ha il potenziale migliore della categoria basato sulla sua struttura unica, eccezionale penetrazione cerebrale e potenza squisita".

"Stiamo portando in clinica un inibitore NLRP3 altamente differenziato con VENT-02", ha affermato Bigal.

“VENT-02 ha dimostrato margini di sicurezza straordinari, tra i più alti che abbia mai visto in oltre 20 anni di sviluppo di farmaci. Questi vantaggi ci consentono di progettare un piano di sviluppo clinico incredibilmente innovativo per VENT-02 e di esplorare a fondo il potenziale impatto dell’inibizione di NLRP3 su più popolazioni di pazienti affetti da malattie neuroinfiammatorie”, ha aggiunto Bigal.

La Fondazione Michael J. Fox in aprile ha assegnato a Ventus una sovvenzione di 150.000 dollari per sviluppare un tracciante per tomografia a emissione di positroni (PET) per NLRP3. Secondo l'azienda, il tracciante dovrebbe aiutare a dimostrare il ruolo di NLRP3 nell'infiammazione correlata ai nervi.